Malattie rare, Tommasi di BioMarin: libertà PHEnomenale diffonde conoscenza su Pku
Un progetto dedicato alla fenilchetonuria (Pku) punta ad accrescere la comprensione delle esigenze reali delle persone colpite da questa condizione, mettendo al centro innovazione clinica e ascolto dei protagonisti. Nel corso della presentazione a Milano del progetto “Libertà PHEnomenale”, Maria Tommasi, senior medical director di BioMarin Italia, ha spiegato come l’iniziativa nasca dalla necessità di trasformare le conoscenze sulla malattia in un supporto concreto alla qualità della vita.
libertà pHEnomenale: ascolto e conoscenza sulla fenilchetonuria
“Libertà PHEnomenale” viene descritta come un’iniziativa “interamente mirata ad aumentare la conoscenza dei problemi delle persone colpite da fenilchetonuria (Pku)”. Il punto di partenza è l’idea che il progetto debba raccontare con chiarezza cosa rappresenta questa condizione, cercando al tempo stesso di far comprendere al pubblico aspetti e bisogni legati alla malattia.
Maria Tommasi ha evidenziato che la denominazione del progetto richiama il processo di costruzione basato su ascolto: pazienti, associazioni, caregiver e comunità scientifica sono indicati come fonti centrali da cui partire per definire le priorità dell’iniziativa.
innovazione clinica e qualità della vita nelle malattie rare
Nel delineare il valore delle attività di BioMarin, Tommasi ha sottolineato che l’innovazione clinica è determinante per sostenere le persone affette da malattie rare. L’impegno dell’azienda, con un focus specifico sulla Pku, è presentato come finalizzato al miglioramento della qualità della vita.
bioMarin e progetti per bisogni ancora non affrontati
La motivazione che guida proposte come Libertà PHEnomenale è legata alla necessità di individuare esigenze e problemi che risultano ancora non affrontati e non risolti. Secondo quanto riportato, comprendere quali siano le aree rimaste scoperte permette all’azienda di valutare con maggiore precisione “cosa possiamo fare” per rispondere alle necessità dei pazienti.
valore del progetto per la pku e per il pubblico
La presentazione a Milano ha evidenziato che “Libertà PHEnomenale” viene considerato un passaggio importante per BioMarin, in quanto contribuisce a costruire una base informativa più solida sui temi connessi alla Pku. L’obiettivo è rendere più chiaro il quadro dei problemi delle persone interessate dalla condizione e dei punti ancora aperti, così da rafforzare la direzione delle azioni previste.
personalità coinvolta
Durante l’evento di presentazione del progetto, è stata indicata come portavoce Maria Tommasi.
- Maria Tommasi, senior medical director BioMarin Italia