Malattie rare, russo aifa: in italia alta percentuale di farmaci accessibili ai pazienti

La regolamentazione dei farmaci per le malattie rare in Italia passa attraverso un quadro normativo connesso anche a quello europeo, con l’obiettivo di rendere più concreto l’accesso alle terapie per i pazienti. Nel contesto della Convention MonitoRare 2026 a Roma, Pierluigi Russo, direttore tecnico scientifico di Aifa, ha indicato come questo sistema favorisca la disponibilità effettiva di medicinali destinati a patologie rare.

ruolo di aifa nella regolamentazione dei farmaci per malattie rare

Secondo Pierluigi Russo, l’Agenzia italiana del farmaco svolge un ruolo fondamentale nella gestione delle procedure legate ai farmaci per le malattie rare. In Italia, ha spiegato, esiste una normativa nazionale articolata, collegata anche alle regole europee. Questa impostazione consente di governare una serie di passaggi che incidono sull’accesso ai trattamenti.

Russo ha richiamato anche le statistiche europee, sottolineando come l’Italia risulti tra i Paesi con la più alta percentuale di farmaci per malattie rare che hanno ottenuto un accesso effettivo per i pazienti.

ricerca su malattie rare e finanziamenti per 17 milioni e mezzo

Un focus rilevante della presentazione riguarda la recente approvazione di un bando per la ricerca sulle malattie rare, che ha portato a finanziare studi per 17 milioni e mezzo. L’intervento di Russo ha messo in evidenza che il sostegno economico è destinato a diverse tipologie di studi.

studi clinici, terapie avanzate, cellulari e geniche

Nel dettaglio, il finanziamento riguarda studi clinici, inclusi quelli con fase clinica precoce, legati a terapie avanzate. Il bando copre inoltre ricerche su terapie cellulari e terapie geniche per le malattie rare.

volano per la ricerca e per lo sviluppo di terapie

La dimensione dell’investimento viene collegata anche al contesto nazionale della ricerca. Russo ha evidenziato la presenza, in Italia, di un tessuto di ricerca e di centri di eccellenza capaci di contribuire allo sviluppo di terapie avanzate nell’ambito delle malattie rare.

In questa prospettiva, il bando Aifa rappresenta un incentivo economico per la conduzione di studi, con l’obiettivo di supportare l’impiego delle terapie in questione.

elementi chiave indicati da pierluigi russo

• Aifa come soggetto centrale nella regolamentazione dei farmaci per malattie rare
• Normativa nazionale collegata anche a quella europea
• Italia tra i Paesi con più alta percentuale di farmaci per malattie rare con accesso effettivo
• Finanziamenti del bando di ricerca per 17 milioni e mezzo
• Copertura di studi clinici, anche in fase precoce
• Ricerca su terapie avanzate, terapie cellulari e terapie geniche

personaggi

• Pierluigi Russo