Aiom e accesso precoce alle terapie oncologiche: 90% degli oncologi, ma resta il nodo della burocrazia

Accesso precoce alle terapie oncologiche, tempi di attesa e procedure amministrative: il confronto a livello nazionale mette al centro un tema decisivo per la pratica clinica. Una survey condotta tra gli oncologi italiani descrive un quadro in cui la collaborazione con le farmacie delle strutture è giudicata positivamente, mentre persistono ostacoli soprattutto sul piano burocratico-amministrativo. Durante la Conferenza nazionale organizzata dall’Aiom, a Bologna, vengono discusse soluzioni operative e proposte orientate a rendere più rapido e coerente l’early access ai trattamenti antitumorali.

survey aiom: collaborazione buona, burocrazia ancora ostica per l’early access

Secondo i risultati raccolti tra gli oncologi italiani a maggio 2026 e presentati nell’ambito della Conferenza nazionale, emerge che il 92% degli oncologi ha utilizzato farmaci antitumorali non rimborsati dal Servizio sanitario nazionale e al di fuori di sperimentazioni cliniche. Sul versante organizzativo, otto su dieci giudicano buona la collaborazione con la farmacia della propria struttura per le richieste finalizzate all’accesso precoce alle terapie.

Restano però criticità rilevanti: la difficoltà principale riguarda la dimensione procedurale, con particolare riferimento alla sfera burocratico-amministrativa. I moduli vengono descritti come dispendiosi in termini di tempo di compilazione e i tempi di attesa sono percepiti come lunghi rispetto alle esigenze cliniche.

strumenti di early access in italia: fondo 5%, legge 648/1996 e opzioni alternative

La nota collegata all’indagine ricostruisce i principali percorsi che consentono totale rimborsabilità da parte del servizio pubblico. Tra questi figurano il Fondo Aifa del 5% e la legge 648/1996. Accanto a tali strumenti, viene richiamata anche l’opzione uso compassionevole/nominale, caratterizzata da fornitura gratuita da parte dell’azienda farmaceutica.

Un ulteriore canale richiamato riguarda la possibilità per il medico di prescrivere un medicinale off label, cioè impiegato al di fuori delle indicazioni approvate. In questo caso, la richiesta viene sottoposta all’ospedale, che può decidere di assumere direttamente la spesa.

criticità segnalate: fondo 5%, off label, legge 648/96 e uso compassionevole

Nonostante l’esistenza di più strumenti, la survey rileva difficoltà operative nell’utilizzo dei percorsi disponibili. Nel dettaglio, il 44% degli oncologi dichiara di aver incontrato ostacoli procedurali nel ricorso al fondo 5% dell’Agenzia italiana del farmaco. Analoga difficoltà viene indicata dal 32% nel richiedere un trattamento off label, mentre il 13% segnala problemi nell’attuazione della legge 648/96. Ulteriori criticità riguardano il 29% degli oncologi che ricorre a programmi di uso compassionevole/nominale.

massimo di maio: il tempo in oncologia è decisivo e l’early access va garantito

Massimo Di Maio, presidente nazionale Aiom, collega le difficoltà emerse alla dinamica dei tempi necessari perché un farmaco approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali diventi effettivamente disponibile nella pratica clinica. Viene sottolineato che le procedure di negoziazione del rimborso determinano spesso un ritardo prima della concreta disponibilità per i pazienti.

In ambito oncologico, il fattore temporale viene descritto come cruciale rispetto alla storia naturale della malattia e alle necessità cliniche. Da qui emerge l’esigenza di disporre di strumenti efficaci e sicuri per un accesso rapido e precoce alle terapie innovative. La pratica dell’early access viene quindi definita come un diritto da garantire ai pazienti.

obiettivi dell’indagine: conoscenze e ostacoli procedurali per evitare perdita di opportunità

Secondo quanto riportato, l’indagine presentata a Bologna aveva lo scopo di valutare le conoscenze degli oncologi sugli strumenti di accesso precoce. L’attenzione è rivolta anche all’importanza dell’aggiornamento tempestivo, considerato essenziale per evitare una perdita di opportunità per i pazienti. Un altro focus è la rilevazione di difficoltà procedurali riscontrate nella pratica.

Rispetto a un’analoga indagine condotta nel 2020, vengono indicati miglioramenti, pur con la precisazione che i tempi per ottenere un farmaco non risultano sempre sufficientemente rapidi. La società scientifica richiama inoltre la necessità di valorizzare, anche sotto il profilo scientifico, i dati generati grazie all’early access. L’uso precoce di alcune terapie viene associato a indicazioni utili su tollerabilità, tossicità ed efficacia, mentre l’informazione scientifica derivante da pazienti trattati in questo setting viene giudicata finora poco sfruttata.

Viene inoltre evidenziato che le informazioni prodotte potrebbero essere rilevanti anche a fini regolatori, in quanto possono indicare come e quanto funziona un nuovo trattamento in una popolazione reale di pazienti italiani.

rossana berardi: semplificazione, percorsi omogenei e formazione per colmare lacune

Rossana Berardi, presidente eletto Aiom, descrive l’early access in Italia come inserito in un quadro normativo eterogeneo e complesso. Pur riconoscendo che strumenti come i programmi di uso compassionevole e le richieste di accesso al fondo 5% Aifa rappresentano opportunità importanti, viene segnalato che non sempre ottengono un esito favorevole e, in alcuni casi, i tempi di risposta risultano poco compatibili con le esigenze cliniche dei pazienti.

Le criticità indicate si sommano alle difficoltà che gli oncologi affrontano nella quotidianità clinica e rischiano, secondo quanto riportato, di scoraggiare il ricorso a percorsi che possono fare la differenza per i malati.

ridurre burocrazia e rendere omogenei i percorsi; priorità a aggiornamento e formazione

Berardi pone l’accento sulla necessità di semplificare le procedure, rendere più omogenei i percorsi e ridurre gli appesantimenti burocratici, affinché l’innovazione possa arrivare in modo più tempestivo a chi ne ha bisogno. In parallelo viene indicata la presenza di lacune di preparazione da parte dei medici specialisti.

Per questo motivo, la priorità viene attribuita a aggiornamento costante e a percorsi formativi qualificati, così da rafforzare un ambito considerato cruciale della professione. Viene specificato che, come società scientifica, sono state promosse iniziative in passato e l’intenzione è proseguire con nuovi progetti nei prossimi anni.

giuseppe curigliano: early access consolidato in europa e diritto alla salute garantito

Giuseppe Curigliano, presidente eletto Esmo-European Society For Medical Oncology, afferma che l’early access è una pratica consolidata in quasi tutti i Paesi europei. Viene evidenziato che i meccanismi di regolamentazione risultano diversificati e collegati alle caratteristiche dei rispettivi sistemi sanitari nazionali.

Il contesto europeo viene descritto come complesso, con difficoltà presenti ovunque, ma si sottolinea che l’Italia è stata finora tra i primi Paesi in Europa per disponibilità nella pratica clinica di farmaci innovativi, con riferimento specifico all’oncologia. La sanità italiana, secondo quanto riportato, si ispira a principi universalistici e al diritto alla salute previsto anche dalla Costituzione. Ne deriva l’esigenza di garantire tutte le opportunità di cura, includendo, quando necessario, anche un accesso precoce alle terapie.

pierluigi russo aifa: valore delle procedure e collaborazione per la sostenibilità della spesa

Pierluigi Russo, direttore Tecnico-scientifico Aifa, evidenzia che l’Italia garantisce ai pazienti elevati standard di cura grazie al carattere universalistico del Servizio sanitario nazionale. In questo quadro viene indicata la necessità di prestare estrema attenzione all’uso delle risorse pubbliche. Le procedure amministrative vengono descritte come uno strumento essenziale a tutela dell’interesse pubblico, da valorizzare anche mentre vengono resi più efficienti i processi.

Russo ricorda che il sistema italiano dispone già di diversi strumenti normativi per l’accesso precoce a carico del Ssn, soprattutto in assenza di alternative di trattamento, e dichiara l’intenzione di continuare a lavorare sul miglioramento continuo.

tempi regolatori europei e gare regionali: due aspetti per l’accesso effettivo

Nel dettaglio vengono richiamati due aspetti. Il primo riguarda i percorsi regolatori ordinari a livello europeo e la valutazione della rimborsabilità da parte di Aifa. Viene segnalato che l’Agenzia ha migliorato la propria performance, con tempistiche tra le migliori in Europa.

Il secondo aspetto riguarda le procedure amministrative che coinvolgono le Regioni. Per i farmaci innovativi, la normativa vigente prevede l’inclusione automatica nei prontuari regionali; resta però da considerare lo svolgimento delle gare pubbliche a livello regionale, tema collegato alle tempistiche. Russo conclude sottolineando che è imprescindibile la collaborazione di tutti i soggetti coinvolti, a ogni livello organizzativo del Ssn, per garantire l’accesso ai farmaci associati alle migliori evidenze possibili. La selezione deve tener conto anche della gravità della patologia e del vantaggio terapeutico rispetto alle alternative disponibili, in un’ottica di considerazione responsabile della sostenibilità della spesa pubblica.

partecipanti e figure istituzionali citate durante la conferenza

Nel corso della Conferenza nazionale vengono coinvolti diversi attori, tra cui rappresentanti di pazienti, clinici, Istituzioni, farmacoeconomisti e dell’industria farmaceutica. All’interno degli interventi citati emergono anche alcune figure di riferimento per Aiom, Esmo e Aifa:

• Massimo Di Maio
• Rossana Berardi
• Giuseppe Curigliano
• Pierluigi Russo