Centro nazionale rna 320 milioni di investimenti pnrr: scommessa vinta

L’evento conclusivo “il futuro è adesso” ha chiuso la fase pnrr del centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a rna, portando a Roma risultati scientifici, infrastrutture strategiche e garanzie per la continuità operativa oltre il 2026. L’incontro, ospitato nell’auditorium valerio nobili dell’ospedale pediatrico bambino gesù, ha presentato al Paese l’impatto di un percorso che ha coinvolto una rete ampia, con una forte capacità di produzione tecnologica e ricerca applicata.

finanziamento pnrr, infrastrutture e filiera tecnologica

I risultati presentati includono un investimento complessivo di oltre 320 milioni di euro, con la realizzazione di infrastrutture innovative e la costruzione di una filiera in grado di generare tecnologie mediche d’avanguardia. L’incontro ha consentito di descrivere al Paese le evidenze scientifiche, le piattaforme operative create e le garanzie per mantenere l’operatività anche nel periodo post-2026.

Nel suo intervento iniziale, rosario rizzuto, presidente del centro, ha indicato il raggiungimento di un livello di impegno molto elevato delle risorse assegnate. Il bilancio viene ricondotto alla creazione di una rete di eccellenza e a una filiera italiana ampia, con l’obiettivo di consolidare il ruolo del sistema nazionale come generatore di tecnologia e non solo come acquirente.

risultati complessivi: produzione scientifica, brevetti e ricerca applicata

Con l’impiego di quasi il 90% dei fondi, di cui il 41% destinato al mezzogiorno, è stata sviluppata una rete hub & spoke articolata in 10 poli tematici. La struttura ha incluso 44 enti membri e 58 partner, e i risultati sono stati presentati a un mese dalla chiusura del progetto.

La produttività scientifica realizzata comprende oltre mille articoli e più di 30 brevetti. Parallelamente sono stati attivati 95 progetti di ricerca applicata tramite il meccanismo dei bandi a cascata, per un totale di 30 milioni di euro.

integrazione nel servizio sanitario nazionale e valorizzazione del capitale umano

Secondo maria rosaria campitiello, capo dipartimento della prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del ministero della salute, l’impatto dei risultati viene collegato all’uso efficiente delle risorse pnrr per trasformare la ricerca sanitaria in un bene comune. Le linee indicate riguardano l’integrazione delle innovazioni nel servizio sanitario nazionale per favorire cure personalizzate e, soprattutto, la valorizzazione del capitale umano per trattenere in Italia il sapere dei ricercatori.

medicina di precisione: risultati clinici e terapie a tecnologia car-t e rna

I dati clinici riportati segnalano un cambio di paradigma verso la medicina di precisione. Un focus specifico riguarda le terapie car-t contro il neuroblastoma pediatrico (spoke 10), con risultati pubblicati ad agosto 2025 su nature medicine. Il percorso clinico descritto ha permesso il trattamento di 54 pazienti ottenendo il 77% di risposte positive, il 67,6% di pazienti in vita a 5 anni e il 52,8% senza segni di malattia.

La ricerca ha esteso l’impiego clinico di cellule car-t anche contro leucemie linfoblastiche e leucemie mieloidi acute, riportando il primo trial in europa per immunofenotipo t, con 21 pazienti già trattati. Sul fronte delle malattie autoimmuni gravi, l’uso sperimentale di car-t cd19 viene descritto come capace di “resettare” il sistema immunitario in bambini affetti da patologie come lupus, dermatomiosite e sclerosi sistemica, con 7 pazienti su 8 in remissione completa.

rnm modulato, talassemia e sinergie di ricerca clinica

Per le malattie genetiche, sono stati sviluppati “rna modulatori” tramite tecnologia sineup (spoke 3), descritti come validati per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e malattia di parkinson. Nell’ambito della talassemia, indicata come la patologia genetica più diffusa in Italia, lo spoke 10 ha sviluppato terapie geniche con studi clinici approvati, in una sinergia tra fondazione telethon, fondazione tettamanti e ospedale pediatrico bambino gesù.

oncologia: piattaforme mrna, bersagli rna e “vaccino invertito”

In ambito oncologico, lo spoke 2 ha validato una piattaforma mrna per produrre anticorpi bispecifici (umg1/cd3ɛ) veicolati tramite nanoparticelle lipidiche direttamente all’interno del corpo del paziente. L’approccio viene collegato alla possibilità di ridurre i costi e la tossicità sistemica.

La nota riporta anche risultati su: identificazione di bersagli rna per contrastare la sarcopenia nei pazienti oncologici; ideazione di un “vaccino invertito” a mrna, progettato per indurre tolleranza immunitaria verso patologie autoreattive; risultati su modelli di sla e alzheimer, tra cui il recupero del deficit cognitivo tramite sirna per via nasale.

valutazioni da esperti indipendenti

Le evidenze indicate sono state confermate anche dagli esperti indipendenti dell’international scientific advisory board, che nel 2025 ha valutato oltre 200 progetti di ricerca del centro nazionale.

infrastrutture strategiche: fabbrica dell’rna, laboratori e centri operativi

Tra le grandi infrastrutture realizzate o potenziate su tutto il territorio nazionale, emerge la nuova “fabbrica dell’rna” (rna platform) di napoli (spoke 8). L’impianto viene descritto come appena terminato e autorizzato per la produzione gmp di mrna per trial di fase i e ii. L’esposizione di questo passaggio è stata presentata da angela zampella, prorettrice dell’università federico ii.

A roma la ricerca risulta potenziata grazie al laboratorio di terapia genica, un impianto di 700 mq che opera in sinergia con l’adiacente officina farmaceutica. franco locatelli, direttore del dipartimento di onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell’irccs ospedale pediatrico bambino gesù, ha collegato la disponibilità a roma di un’infrastruttura avanzata a un salto tecnologico e alla possibilità di internalizzare completamente la filiera produttiva. Nei risultati clinici riportati sulle cellule car-t viene evidenziata l’assenza di progressione della malattia a 5 anni in oltre la metà dei pazienti trattati per neuroblastoma, oltre ai risultati nelle leucemie acute e nelle malattie reumatologiche.

centri spoke e facility: modena, padova, siena, bari e milano

La rete si amplia con molte attività operative descritte come in attivazione o già attive. Tra queste: il clinical trial center di modena (spoke 1), indicato come primo in Italia per fase 1 integrato con laboratorio glp, supportato dal centro di medicina rigenerativa “stefano ferrari” per lo sviluppo clinico in condizioni gmp. È attivo anche il centro organoidi di padova per testare l’efficacia dei farmaci su mini-organi 3d, con la finalità di simulare la risposta umana ed evitare l’uso di animali.

Viene inoltre menzionata la facility per l’analisi di biomarcatori circolanti di siena, il data center reCaS-bari unito alla nuova flagship rna_biomix integrata nella rete europea elixir, e il centro di competenza di milano (spoke 9) come polo di servizi avanzati per garantire che i nuovi farmaci siano sicuri, efficaci e pronti per l’iter approvativo delle autorità competenti aifa ed ema.

sr-tiget e laboratorio “stefano verri” nel quadro del coordinamento bambino gesù

Rimane attivo a milano l’istituto san raffaele telethon per la terapia genica (sr-tiget), che opera nell’ambito del centro di terapia genica dello spoke 10. Un ulteriore intervento infrastrutturale riguarda il laboratorio “stefano verri” per la terapia cellulare e genica, affiancato dalla torre della ricerca di nuova costruzione, con un potenziamento del centro di ricerca della fondazione tettamanti presso l’ao san gerardo di monza, come riportato dalla nota.

automazione e trasferimento tecnologico: cfbox, intelligenza artificiale e geneRNAtion challenge

Le tecnologie introdotte dalle aziende partner includono l’isolatore robotizzato cfbox, frutto dell’alleanza tra pbl spa e ospedale pediatrico bambino gesù (spoke 10), presentato da filippo begarani. L’elemento descritto è una fabbrica farmaceutica robotizzata in miniatura capace di produrre fino a 4 terapie cellulari avanzate simultaneamente, insieme a una piattaforma guidata da intelligenza artificiale (deep learning) operante in classe d, senza necessità di costose camere bianche. La proposta viene collegata alla riduzione dei costi di produzione.

La ricerca viene descritta anche come percorso di trasformazione in impresa, con iniziative dedicate. Il trasferimento tecnologico viene supportato da intesa sanpaolo, coinvolta nella genearnation challenge lanciata dal centro nazionale, nell’ambito della quale risultano state valutate 61 candidature.

personalità citate: interventi e presentazioni

Nel quadro dell’evento e delle attività presentate, compaiono diversi riferimenti a responsabilità scientifiche e istituzionali che hanno contribuito alla descrizione dei risultati e delle infrastrutture.

• rosario rizzuto, presidente del centro
• maria rosaria campitiello, capo dipartimento della prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del ministero della salute
• angela zampella, prorettrice dell’università federico ii
• franco locatelli, direttore del dipartimento di onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell’irccs ospedale pediatrico bambino gesù
• filippo begarani