Rimborso Aifa per seladelpar contro colangite biliare primitiva

La procedura di rimborso approvata dall’Aifa riguarda l’impiego di seladelpar in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) per adulti affetti da colangite biliare primitiva che mostrano una risposta inadeguata all’Udca da solo o che non tollerano la terapia; l’annuncio proviene da Gilead Sciences. La colangite biliare primitiva è una malattia autoimmune cronica e colestatica che colpisce principalmente le donne tra i 45 e i 65 anni, con una prevalenza stimata di circa 27,9 casi per 100.000 abitanti e un’incidenza annuale di circa 5,31 casi per 100.000. L’obiettivo della gestione è rallentare la progressione della malattia e ridurre i sintomi legati alla colestasi, in particolare il prurito, che può compromettere sonno, qualità della vita e attività quotidiane.

seladelpar in combinazione con udca: indicazione e popolazione

l’indicazione riguarda gli adulti con PBC che non hanno raggiunto una risposta biochimica adeguata con Udca o che non tollerano la terapia

la patologia è caratterizzata da prurito e affaticamento, con potenziale evoluzione verso fibrosi avanzata o cirrosi e, in casi estremi, necessità di trapianto

caratteristiche della patologia e obiettivi terapeutici

l’uso di seladelpar mira a migliorare i parametri biochimici epatici, tra cui la normalizzazione delle fosfatasi alcalina (Alp), e a ridurre i sintomi della colestasi, con particolare attenzione al prurito e alla qualità di vita dei pazienti

risultati principali dallo studio di fase 3 e significato clinico

secondo i dati dello studio di fase 3 Response, il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar ha raggiunto la risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% nel gruppo placebo

la normalizzazione dei livelli di Alp si è verificata nel 25% dei partecipanti trattati, contro nessun partecipante nel gruppo placebo

una riduzione del prurito è stata osservata in modo statisticamente significativo, con un miglioramento di 3,2 punti su una scala da 0 a 10 nei pazienti con prurito da moderato a grave all’inizio dello studio, versus 1,7 punti nel placebo

parametri di efficacia e miglioramenti clinici

l’efficacia biochimica risulta correlata a una migliore gestione della malattia, mentre l’andamento del prurito rappresenta un indicatore di beneficio reale nella qualità di vita

profilo di sicurezza e tollerabilità

i dati di sicurezza indicano un profilo favorevole con una bassa incidenza di eventi avversi, segnalando una buona tollerabilità del trattamento

considerazioni di sicurezza

l’analisi degli effetti avversi non evidenzia segnali di preoccupazione di rilievo, supportando l’uso di seladelpar in combinazione con Udca in popolazioni adeguate

dichiarazioni e prospettive

la leadership clinica sottolinea che l’obiettivo non è limitato al miglioramento dei parametri biochimici, ma tende a preservare e migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da PBC

«Questo traguardo rappresenta una svolta concreta nella gestione della colangite biliare primitiva», commenta la direzione medica di riferimento

l’impegno dell’azienda nel campo delle malattie del fegato viene confermato, con l’auspicio che seladelpar possa cambiare significativamente la storia della malattia

oggi si conferma la volontà di offrire soluzioni che trasformino la quotidianità delle persone interessate

persone chiave citate nel contesto della comunicazione

• Carmen Piccolo — Executive Country Medical Director di Gilead Sciences