Allarme oncologi: -50% di trial in europa in 10 anni mentre la cina accelera

Roma accoglie un appuntamento chiave per la ricerca clinica in oncologia: il Clinical research course, giunto alla quarta edizione, promosso dall’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) con la collaborazione dell’American society of clinical oncology (Asco). Al centro dei lavori emerge con forza un tema strategico: rendere le sperimentazioni più solide, più rapide e capaci di misurare risultati che riflettano realmente l’esperienza dei pazienti durante e dopo i trattamenti.

calo degli studi clinici e nuovi equilibri nella ricerca oncologica

Negli ultimi dieci anni, il numero di studi clinici contro il cancro avviati in Europa ha registrato un calo significativo: meno 50% per gli studi avviati. Nel 2013 le sperimentazioni europee rappresentavano il 18% a livello mondiale, quota scesa poi al 9% nel 2023. La stessa dinamica viene indicata anche negli Stati Uniti, dove la riduzione è stata del 34%, passando dal 26% al 17%.

Le ragioni di questo cambiamento non vengono attribuite a un singolo fattore, ma a una combinazione di elementi che incidono sulla competitività. Tra questi si segnalano tempi di approvazione troppo lunghi, che rendono i Paesi europei meno attrattivi per le aziende farmaceutiche. Viene menzionato anche il declino degli studi di fase I e la carenza di risorse e personale dedicato alla ricerca.

Un ulteriore segnale della crisi riguarda l’arruolamento dei pazienti: in cinque anni sono stati registrati 60 mila pazienti in meno, passando da 286.159 nel 2018 a 226.155 nel 2023.

crescita dei trial in cina e impatto sulla geografia della ricerca

Accanto al declino europeo e statunitense, cresce il ruolo della Cina. Nel periodo compreso tra 2013 e 2023, il Paese asiatico mostra un incremento marcato nei trial: dall’8% al 29%. Questo spostamento dei pesi della ricerca scientifica viene collegato ai mutamenti geopolitici che ridefiniscono la mappa dei progetti clinici.

motivazioni regolatorie, risorse e riconoscimento delle figure di ricerca

Nel dibattito che accompagna l’apertura del corso, viene evidenziato un punto centrale: la ricerca clinica non dipende soltanto dall’interesse scientifico, ma anche dal contesto normativo e organizzativo. Massimo Di Maio, presidente di Aiom, collega la difficoltà europea a fattori regolatori e a vincoli di sistema.

complessità regolatoria e tempi di avvio delle sperimentazioni

Secondo Di Maio, in Europa l’introduzione di norme come il Regolamento sulle sperimentazioni cliniche ha aumentato la complessità, rendendo più difficoltoso e lento il processo di approvazione e avvio dei trial. La conseguenza indicata è la perdita di competitività dei Paesi europei a livello globale.

mancanza di personale e inquadramento giuridico dei coordinatori di ricerca

Viene richiamata anche la carenza di competenze disponibili, con particolare attenzione alla figura dei coordinatori di ricerca clinica: in Italia risultano ancora privi di un reale riconoscimento giuridico. Nello scenario descritto, l’avanzamento degli studi oncologici richiede un’organizzazione più efficiente e una maggiore stabilità delle professionalità coinvolte.

qualità di vita come esito centrale negli studi contro il cancro

Oltre alla quantità degli studi, il corso pone l’accento sul loro impianto e sui risultati riportati. Meno del 40% degli studi clinici contro il cancro, che tra il 2012 e il 2021 hanno portato all’approvazione di terapie, riporta un miglioramento della qualità di vita dei pazienti.

La richiesta di introdurre la qualità di vita tra gli esiti principali emerge dai lavori degli esperti riuniti nel contesto del Clinical research course. L’obiettivo è includere la qualità di vita come endpoint primario o secondario nelle sperimentazioni oncologiche.

common sense oncology ed eortc: raccomandazioni e criteri operativi

Una nota Aiom richiama indicazioni pubblicate su lancet oncology, in cui scienziati e rappresentanti di pazienti riuniti nell’iniziativa Common sense oncology e l’Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (Eortc) raccomandano 14 principi fondamentali. Tra i punti considerati più rilevanti:

• coinvolgimento dei pazienti nello sviluppo del protocollo dello studio;
• la valutazione della qualità di vita correlata alla salute deve essere un endpoint primario o secondario.

modalità di raccolta: questionari prima, durante e dopo il trattamento

Le raccomandazioni specificano anche come misurare la qualità di vita. I questionari utilizzati per la valutazione devono essere compilati dai pazienti prima dell’inizio del trattamento, poi a intervalli di tempo predefiniti, indicati come ogni 3-4 settimane, e per un periodo anche dopo la fine delle cure. Inoltre, i risultati sulla qualità di vita devono essere inclusi nella presentazione principale e nella pubblicazione dello studio.

patient-reported outcomes e sintomi dominanti nei diversi tumori

Di Maio richiama il ruolo dei Pro, Patient-reported outcomes, che forniscono la prospettiva del paziente sull’impatto di sintomi e trattamenti oncologici, integrando con un punto di vista soggettivo le misure di efficacia e tossicità valutate dai ricercatori.

Un ulteriore elemento citato nello studio pubblicato su lancet oncology riguarda la definizione preliminare dei sintomi dominanti per ciascun tumore. Vengono riportati esempi concreti: mancanza di respiro nel carcinoma polmonare, dolore addominale nei tumori gastrointestinali o ginecologici, e dolore osseo nel cancro della prostata. È inoltre indicato che occorre stabilire in che modo il sollievo dai sintomi influenzi le attività quotidiane.

politica sanitaria, competenze e formazione per migliorare la ricerca

Rossana Berardi, presidente eletta Aiom, inquadra la questione come un tema di politica sanitaria e di competitività del sistema Paese. Per recuperare un ruolo da protagonisti nello sviluppo di terapie oncologiche innovative, viene indicata la necessità di semplificare e velocizzare i processi autorizzativi delle sperimentazioni cliniche, così da ridurre gli ostacoli burocratici che rallentano l’avvio dei trial e incidono sull’attrattività per la ricerca internazionale.

Accanto alla velocizzazione amministrativa, viene sottolineato l’investimento nelle competenze e nella stabilizzazione di figure professionali dedicate alla ricerca clinica, come coordinatori di ricerca, data manager e personale di supporto. Queste risorse sono descritte come elementi essenziali per garantire qualità, efficienza e sostenibilità agli studi.

ruolo del clinical research course nella costruzione delle capacità

In tale cornice, iniziative come il Clinical research course vengono considerate particolarmente rilevanti perché la formazione dei professionisti della ricerca viene collegata al rafforzamento dell’innovazione in oncologia e a un accesso più rapido e più equo dei pazienti alle nuove opportunità terapeutiche.

endpoint appropriati: sopravvivenza globale e qualità della vita

Francesco Perrone, presidente Fondazione Aiom, evidenzia che definire endpoint appropriati in base a quesiti di ricerca e contesti di malattia rappresenta un passaggio cruciale nella progettazione degli studi. Questo orienta la struttura metodologica dell’ipotesi primaria e consente una valutazione adeguata del beneficio della terapia sperimentale.

Nel quadro descritto, sopravvivenza globale e qualità della vita sono indicati come gli endpoint più rilevanti negli studi clinici oncologici. Pur con i limiti noti della sopravvivenza libera da progressione, viene riportato che tale parametro viene spesso scelto come obiettivo primario con una frequenza simile alla sopravvivenza globale nelle sperimentazioni su pazienti con malattia avanzata.

Il testo segnala inoltre una tendenza a utilizzare la sopravvivenza libera da progressione anche in contesti in cui non risulta pienamente validata. In queste situazioni, i dati sulla qualità della vita assumono un ruolo complementare e significativo, contribuendo a una corretta interpretazione della rilevanza clinica del farmaco sperimentale.

inserire la qualità di vita nella presentazione e nella pubblicazione

Di Maio conclude sottolineando che l’assenza di risultati sulla qualità di vita limita la possibilità della comunità scientifica di effettuare una valutazione completa del valore delle terapie innovative. Per questo vengono considerati fondamentali due passaggi: includere la qualità di vita nella presentazione principale e nella pubblicazione degli studi.

È indicata anche l’esigenza di formazione da parte delle società scientifiche su questi temi, con occasioni di discussione finalizzate ad aumentare la consapevolezza clinica sull’importanza dell’adozione di strumenti di valutazione della qualità di vita.

personalità citate nel contesto del clinical research course

• Massimo Di Maio
• Rossana Berardi
• Francesco Perrone