Uniamo e Crea Sanità alleate per 'MonitoRare': farmaci e screening neonatale al centro
Un progetto di ricerca dedicato alle malattie rare e allo screening neonatale propone una lettura integrata delle dinamiche economiche, organizzative e sociali che influenzano l’accesso alle terapie e ai servizi essenziali. L’obiettivo è fornire strumenti analitici robusti e riferimenti evidenti per orientare politiche più eque, ponendo l’accento sulla diagnosi precoce e sulla sostenibilità dei percorsi assistenziali.
focus del progetto monitoRare: malattie rare e screening neonatale
Il progetto viene promosso da Uniamo, federazione italiana malattie rare, in collaborazione con Crea Sanità e amplia l’impegno nel monitoraggio del sistema sanitario dedicato alle malattie rare. Mira a favorire un accesso più omogeneo alle terapie e alle opportunità di diagnosi precoce, offrendo una base di evidenze per strategie a livello nazionale. La ricerca, affidata a Crea Sanità, prevede un lavoro articolato che include analisi desk, revisioni bibliografiche e revisioni sistematiche della letteratura scientifica, nonché lo sviluppo di banche dati sui consumi, sull’accesso e sulla regolamentazione dei farmaci per malattie rare. Inoltre, sono previsti modelli quantitativi per stimare impatti economici e sociali, somministrazioni di survey rivolte a persone affette e professionisti del settore e consultazioni Delphi per costruire consenso scientifico e multidisciplinare.
metodologie e strumenti
La pubblicazione finale presenterà una sintesi dei risultati che confluirà nel Rapporto MonitoRare, documento annuale che fotografa lo stato delle politiche e dei servizi dedicati alle malattie rare in Italia. Il progetto si propone di offrire strumenti concreti per migliorare le politiche di accesso, di budget e di organizzazione delle cure, con particolare attenzione ai tempi di accesso e all’implementazione di diagnosi precoce.
aree principali di indagine
Si articolano in cinque ambiti chiave: consumi e spesa per i farmaci destinati alle malattie rare; tempi di accesso ai farmaci e ai dispositivi medici; benchmarking regionale sia in termini quantitativi che qualitativi, relativo alle differenze di regolamentazione e di accesso alle terapie; revisioni della letteratura su economia e farmaci orfani (costo-efficacia, innovatività, costi evitati…); e modelli di costo-efficacia e budget impact relativi allo screening neonatale. Un capitolo specifico è dedicato al tema dello screening neonatale per garantire diagnosi precoci e interventi tempestivi.
contributi e finanziamenti
Il progetto è realizzato con il contributo non condizionato di partner industriali tra cui Alexion Pharma Italy Srl, Takeda Italia, Sanofi Italy e Roche Pharma Italy, che sostengono le attività di approfondimento e analisi.
La pubblicazione finale offrirà una sintesi dei risultati che sosterrà il Rapporto MonitoRare, documento annuale che presenta lo stato dell’arte delle politiche e dei servizi dedicati alle malattie rare in Italia.