Malattie rare: una cura diversa per ogni tipo di SLA secondo Pasinelli
evento ‘la promessa’: tecnologie e sclerosi laterale amiotrofica
La manifestazione “La promessa”, organizzata da Aisla, ha rappresentato un’importante occasione di sensibilizzazione sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Durante l’evento, Piera Pasinelli, fondatrice e direttrice del Weinberg Als Center alla Thomas Jefferson University di Philadelphia, ha sottolineato l’importanza di sostenere le tecnologie esistenti per affrontare questa malattia complessa.
sottogruppi della SLA e terapie mirate
Pasinelli ha spiegato che la SLA è una patologia eterogenea e che identificare i vari sottogruppi è fondamentale per individuare i bersagli terapeutici. Ha paragonato la situazione attuale a quella dell’oncologia, dove si stanno sviluppando terapie specifiche per diversi tipi di tumore. La specialista ha dichiarato: “Penso che dal 2026 assisteremo a una trasformazione simile anche nella SLA”.
prospettive future nel trattamento della SLA
L’auspicio per il 2026 è l’avvio di trial clinici sempre più mirati, sia per pazienti con mutazioni genetiche sia per quelli senza mutazioni note. Questi studi saranno focalizzati su sottogruppi definiti da biomarcatori molecolari, grazie all’uso delle biobanche e delle analisi cellulari.
innovazioni terapeutiche recenti
Pasinelli ha evidenziato come i recenti progressi scientifici stiano cambiando la percezione della SLA. Fino a due anni fa, si pensava fosse incurabile; L’efficacia di qalsody, prima terapia contro la mutazione del gene Sod-1 responsabile della SLA, dimostra che una corretta identificazione dei target può portare a risultati terapeutici significativi.
necessità di investimenti e collaborazioni
Per avanzare nella ricerca e identificare i bersagli terapeutici necessari, sono indispensabili:
- biobanche coordinate;
- registri accurati;
- test genetici al momento della diagnosi;
- collaborazioni solide tra enti;
- investimenti adeguati nella ricerca.
conclusioni sul futuro della medicina di precisione in italia
Pasinelli conclude con un messaggio positivo: “Spero che il 2026 segni l’ingresso dell’Italia nell’era della medicina di precisione per la SLA”. Anche se il percorso sarà graduale, ogni passo rappresenterà un progresso significativo nel trattamento della malattia.
