Rna e Car-T: nuove frontiere nella cura di tumori e malattie autoimmuni

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sviluppo delle terapie geniche e farmaci a rna

Il Centro per lo sviluppo delle terapie geniche e dei farmaci a RNA, situato a Padova, ha avviato un’importante collaborazione tra istituzioni accademiche, centri di ricerca e partner industriali. Questa sinergia è stata fortemente sostenuta dal governo italiano e dal Ministero dell’Università e della Ricerca.

obiettivi strategici del centro

Le iniziative promosse da questo centro mirano a sviluppare terapie innovative nel campo delle malattie ereditarie e dei tumori. In particolare, si focalizzano su:

  • Terapie basate sull’RNA
  • Terapie geniche per malattie ereditarie
  • Cellule Car-T per il trattamento di tumori e malattie autoimmuni

risultati significativi ottenuti

Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapie Cellulari e Geniche dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha evidenziato i traguardi raggiunti fino ad oggi. Durante il congresso tenutosi all’Università Federico II di Napoli, Locatelli ha dichiarato che per la prima volta in Europa si sta conducendo un trial clinico su pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta con risultati promettenti.

impatto clinico dei trial

I dati preliminari, pubblicati sulla rivista ‘Nature Medicine’, mostrano un impatto clinico significativo. Inoltre, presso l’Ospedale Bambino Gesù sono state registrate regressioni complete nei pazienti pediatrici affetti da neuroblastoma.

nuove prospettive di ricerca

Locatelli ha anche annunciato l’imminente avvio di un nuovo trial clinico riguardante le cellule Car-T nelle malattie autoimmuni. Questo progetto è frutto della collaborazione con Telethon e l’Istituto San Raffaele. Un altro passo importante sarà l’introduzione di un protocollo per la terapia genica dedicata alla talassemia, una patologia particolarmente diffusa in Italia.

  • Franco Locatelli – Direttore del Dipartimento di Oncoematologia
  • Bambino Gesù – Ospedale pediatrico coinvolto nella ricerca
  • Telethon – Collaborazione per le cellule Car-T
  • Istituto San Raffaele – Partner nella ricerca terapeutica