Nuove terapie per l’ematologia: la prospettiva innovativa
Le recenti scoperte in ambito terapeutico riguardanti l’emoglobinuria parossistica notturna (Epn) offrono speranze significative per i pazienti affetti. Questa condizione è caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi nel circolo sanguigno, risultante dall’attivazione anomala del sistema del complemento, una parte fondamentale del sistema immunitario. È un disturbo che provoca anemia, presenza di emoglobina nelle urine e un’elevata predisposizione a trombosi, con potenziali complicazioni come embolia polmonare e ictus. Questi aspetti rendono l’Epn non solo una patologia grave ma anche un fattore di rischio per la vita e la qualità esistenziale dei pazienti.
Il parere dell’esperto
Secondo il dottor Bruno Fattizzo, specialista ematologo al Policlinico di Milano, durante un evento organizzato da Novartis, la terapia per l’Epn ha visto evoluzioni significative. In passato, la gestione della malattia si fondava sull’inibizione del complemento, in particolare mirata a bloccare le proteine coinvolte nella fase finale di attivazione, chiamata C5. Questo approccio ha dimostrato di ridurre l’emolisi, incrementare i livelli di emoglobina e ridurre il rischio di trombosi, contribuendo in tal modo a migliorare la sopravvivenza dei pazienti.
Innovazioni terapeutiche all’orizzonte
Fattizzo ha rivelato che sono in fase di sviluppo nuovi trattamenti che non solo mirano a garantire una maggiore sopravvivenza, ma anche a elevare la qualità della vita. Questi approcci sono capaci di normalizzare i livelli di emoglobina e affrontare l’anemia residua, rendendo l’assistenza sanitaria meno gravosa. Un aspetto cruciale di queste innovazioni è la disponibilità di nuovi inibitori prossimali del complemento, nonché modalità di somministrazione più flessibili. Si prevede l’introduzione di farmaci orali che permetteranno un’autosomministrazione più agevole da parte dei pazienti, con la somministrazione sottocutanea bisettimanale già presente sul mercato.
Importanza dell’aderenza terapeutica
Il dottore sottolinea l’importanza della educazione dei pazienti riguardo all’aderenza alle terapie, elemento chiave per massimizzare l’efficacia del trattamento. Questo approccio nuovo rappresenta una significativa evoluzione nella cura dell’Epn e promette di migliorare non solo l’esito clinico ma anche l’esperienza complessiva dei pazienti.
Personaggi presenti all’evento
Durante il media tutorial “Emoglobinuria Parossistica Notturna: verso un controllo migliore della malattia”, hanno partecipato alcuni esperti del settore, tra cui:
- Bruno Fattizzo, specialista ematologo al Policlinico di Milano