l’accordo tra Otsuka e Ionis Pharmaceuticals
Otsuka Pharmaceutical ha recentemente annunciato la conclusione di un accordo di licenza esclusiva a livello mondiale con Ionis Pharmaceuticals per i diritti di produzione e commercializzazione di ulefnersen. Questo innovativo candidato farmaco è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) causata da mutazioni nel gene Fused in sarcoma (Fus).
caratteristiche della malattia e dell’approccio terapeutico
La SLA è una grave malattia neurodegenerativa che provoca una rapida debolezza muscolare e può condurre alla paralisi dei muscoli respiratori. La progressione della malattia è generalmente rapida e si stima che, entro il 2040, il numero di pazienti colpiti a livello globale supererà le 300.000 unità. La variante Fus-ALS è in particolare più comune nelle persone giovani e presenta un’età media di insorgenza di circa 40 anni. Questo tipo di SLA si distingue per l’accumulo anomalo della proteina Fus nei neuroni.
Ulefnersen, sviluppato da Ionis, si propone di affrontare questa forma di SLA inibendo la produzione della proteina Fus mutata, attraverso un trattamento intratecale somministrato ogni 12 settimane. Ionis sta portando avanti uno studio di fase 3 in diversi paesi, incluso il Giappone, con l’obiettivo di rendere disponibile il farmaco a partire dal 2025.
termini dell’accordo e impegno di Otsuka
Secondo i termini dell’accordo, Otsuka verserà a Ionis un pagamento iniziale di 10 milioni di dollari, con ulteriori pagamenti legati al raggiungimento di approvazioni normative e obiettivi di vendita. Inoltre, Ionis avrà diritto a ricevere royalty sulle vendite future del prodotto.
Otsuka si occuperà in modo esclusivo della produzione e commercializzazione del farmaco a livello mondiale. La compagnia giapponese si è impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare e, secondo Makoto Inoue, President and Representative Director di Otsuka Pharmaceutical, l’obiettivo è di garantire assistenza ai pazienti con SLA associata a mutazioni nel gene Fus, contribuendo così a soddisfare esigenze mediche perlopiù trascurate. Anche Alessandro Lattuada, amministratore delegato di Otsuka Italia, ha sottolineato l’importanza di ulefnersen nel fornire soluzioni terapeutiche innovative per le persone affette da questa malattia.
- Makoto Inoue – President and Representative Director di Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
- Alessandro Lattuada – amministratore delegato di Otsuka Italia