Rendicontazione dell’approvazione terapeutica
14 novembre 2024 | 18.15
LETTURA: 4 minuti
L’Agenzia europea del farmaco EMA ha aggiornato la propria posizione riguardo alla terapia anti-Alzheimer lecanemab (Leqembi), precedentemente bocciata. “Dopo aver riesaminato il suo iniziale parere negativo”, il Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) ha raccomandato l’approvazione per l’immissione in commercio di Leqembi, destinato al trattamento del deterioramento cognitivo lieve o della demenza lieve associata alla malattia di Alzheimer nei pazienti con una o nessuna copia del gene ApoE4. Il riesame ha evidenziato come i benefici per questa specifica popolazione di pazienti superino i rischi associati.
Modalità di somministrazione e destinatari
Leqembi rientra tra gli anticorpi monoclonali mirati alla beta amiloide, una proteina anomala caratteristica del cervello di chi soffre di Alzheimer. Il farmaco sarà offerto tramite un programma di accesso controllato per assicurare che sia utilizzato unicamente nella popolazione di pazienti indicata. Questa scelta è motivata dal fatto che i pazienti con una o nessuna copia di ApoE4 presentano un rischio inferiore di effetti collaterali gravi, come le Anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA), che possono comportare gonfiore e sanguinamento cerebrale.
Situazione precedente: luglio 2024
Nel luglio 2024, il Comitato aveva rilasciato un parere negativo riguardo all’assunzione del farmaco per una popolazione di pazienti più ampia. Grazie a nuove evidenze che dimostrano un rischio minore di ARIA in pazienti selezionati, è stata modificata la valutazione. Le ARIA si presentano in due forme: ARIA-E (edema) e ARIA-H (emorragia). Tali problematiche possono verificarsi in pazienti affetti da Alzheimer, ma l’assunzione di Leqembi può aggravare la situazione.
In sede di riesame, il CHMP ha analizzato dati di sottogruppi escludendo quei pazienti con due copie del gene ApoE4, che corrono un rischio maggiore di ARIA. Gli studi hanno dimostrato che l’8,9% dei pazienti con una sola o nessuna copia di ApoE4 ha subito ARIA-E, rispetto al 12,6% di tutti i pazienti. Per quanto riguarda ARIA-H, il 12,9% della popolazione ristretta ha manifestato il problema, contro il 16,9% della popolazione generale.
La valutazione della efficacia del lecanemab è in linea con quella osservata in gruppi più ampi di pazienti. L’analisi ha coinvolto 1.521 pazienti che presentavano una o nessuna copia di ApoE4, su un campione totale di 1.795. Dopo 18 mesi, il punteggio CDR-SB dei pazienti trattati con Leqembi ha mostrato un incremento minore rispetto ai soggetti trattati con placebo, segnalando un rallentamento nel deterioramento cognitivo.
Il CHMP ha stabilito che dovranno essere implementate misure specifiche per ridurre il rischio di ARIA grave e per monitorare gli effetti a lungo termine del farmaco. Le verifiche tramite scansioni MRI saranno obbligatorie prima e dopo somministrazioni specifiche del trattamento. Inoltre, l’azienda si impegnerà a condurre uno studio di sicurezza post-autorizzazione per raccogliere ulteriori dati.
Il parere del CHMP rappresenta un passo cruciale verso l’accesso al farmaco per i pazienti. Questo documento sarà ora inoltrato alla Commissione Europea, che prenderà una decisione sull’autorizzazione per la commercializzazione. Le decisioni riguardanti prezzo e rimborso verranno poi stabilite dai singoli Stati membri, considerando le specificità del loro sistema sanitario.
