approvazione dell’Aifa per ravulizumab
L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha confermato il rimborso di ravulizumab, un inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, destinato come trattamento aggiuntivo per gli adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). L’annuncio è stato rilasciato da AstraZeneca, in collaborazione con Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Questa approvazione segue quella della Commissione Europea avvenuta a settembre 2022, supportata dai risultati di uno studio di fase III denominato Champion-Mg, pubblicato su ‘Nejm Evidence’.
benefici clinici dimostrati
Nello studio, ravulizumab ha evidenziato un beneficio clinico precoce e sostenuto, riducendo l’onere del trattamento grazie a una somministrazione ogni otto settimane. Risultati significativi sono stati ottenuti nell’endpoint primario, evidenziando una superiorità rispetto al placebo riguardo alla variazione del punteggio totale del Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (Mg-Adl), che valuta le capacità quotidiane dei pazienti. Inoltre, nei follow-up prolungati, il beneficio clinico si è mantenuto fino a 60 settimane.
caratteristiche della miastenia gravis
La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune rara e cronica, che causa una perdita di funzione muscolare e forte indebolimento. Si stima che nell’Unione Europea ci siano circa 89 mila casi diagnosticati, di cui circa 17 mila in Italia. Secondo Michelangelo Maestri Tassoni del Dipartimento di Neuroscienze dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, il sistema immunitario aggredisce i recettori muscolari, contrastando i segnali di movimento e provocando sintomi variabili, che possono includere visione doppia o gravi difficoltà respiratorie.
implicazioni dell’approvazione per i pazienti
Raffaelle Iorio dell’Università Cattolica del Sacro Cuore ha sottolineato che ravulizumab agisce in modo mirato sulla proteina C5, prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare e alleviando i sintomi di debolezza. L’approvazione di Aifa rappresenta un passo avanti cruciale, offrendo una nuova opzione terapeutica ai pazienti, inclusi coloro che continuano a presentare sintomi nonostante la terapia standard.
reazioni delle associazioni e dei pazienti
Il presidente dell’Associazione italiana miastenia e malattie immunodegenerative, Renato Mantegazza, ha espresso soddisfazione per l’arrivo di questo trattamento efficace. Mariangela Pino, segretario di Aim per la sezione Lazio, ha evidenziato che la somministrazione ogni otto settimane rappresenta un importante passo verso una migliore gestione della malattia.
Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy di Alexion, ha commentato che l’azienda è orgogliosa di offrire un trattamento che può semplificare la gestione della gMG, contribuendo a migliorare la vita dei pazienti e delle loro famiglie.
- Michelangelo Maestri Tassoni
- Raffaelle Iorio
- Renato Mantegazza
- Mariangela Pino
- Anna Chiara Rossi