Rivoluzione nella cura delle malattie rare: L’Ue approva Benralizumab per EGPA

Studio clinico ha evidenziato risultati promettenti con la remissione clinica riscontrabile in circa il 60% dei pazienti e la possibilità di interrompere i corticosteroidi in 41% dei casi.

30 ottobre 2024 | 11.49

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In data odierna, la Commissione Europea ha concesso l’approvazione di benralizumab come trattamento aggiuntivo per adulti affetti da granulomatosi eosinofila con poliangite (Egpa) recidivante o refrattaria. Questa condizione è una vasculite rara di origine immunitaria, che può danneggiare vari organi e, se trascurata, può risultare letale. La decisione dell’Unione Europea si basa sulle raccomandazioni del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) e sui risultati positivi dello studio Mandara di fase 3, recentemente pubblicati nel The New England Journal of Medicine.

Dettagli dello studio Mandara

Lo studio rappresenta il primo confronto tra farmaci biologici nei pazienti con Egpa. I partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi: uno ha ricevuto una singola iniezione sottocutanea di benralizumab da 30 mg, mentre l’altro ha ricevuto 3 iniezioni di mepolizumab da 100 mg ogni quattro settimane. L’analisi ha mostrato che quasi il 60% dei pazienti trattati con benralizumab ha raggiunto la remissione clinica, una percentuale simile a quella ottenuta con mepolizumab. Inoltre, il 41% dei pazienti che ricevevano benralizumab ha interrotto completamente il trattamento con corticosteroidi, rispetto al 26% del gruppo in trattamento con mepolizumab.

Commento degli esperti

Secondo Cristiano Caruso, specialista in Allergologia e immunologia clinica e partecipante allo studio, questa nuova indicazione rappresenta una tappa importante nel trattamento della Egpa. Benralizumab, con il suo meccanismo d’azione specifico, può portare a una significativa remissione clinica e diminuire la dipendenza dai corticosteroidi orali, che possono causare effetti collaterali gravi. La disponibilità di questo farmaco in Europa potrebbe migliorare notevolmente le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da tale patologia.

Impatto sulla vita dei pazienti

Francesca R. Torracca, presidente dell’Associazione Pazienti Sindrome di Churg Strauss, ha sottolineato che l’Egpa influisce pesantemente sulla vita quotidiana dei pazienti, in ambito fisico, sociale e lavorativo. La diagnosi tempestiva è cruciale: spesso i sintomi iniziali sono confusi con altre patologie respiratorie, rendendo difficile il riconoscimento precoce della malattia. Le associazioni dei pazienti sono attivamente coinvolte nel sensibilizzare l’opinione pubblica e nello sviluppo di centri di riferimento, per garantire un accesso migliore a cure mirate. La nuova opzione terapeutica offrirà ai pazienti opportunità di miglioramento nella qualità della vita e nella loro aspettativa di vita.

Conclusione della Commissione

Raffaela Fede, direttore medico di AstraZeneca Italia, ha dichiarato che l’approvazione di benralizumab segna una svolta nella gestione terapeutica dei pazienti con Egpa, aprendo nuove prospettive e speranze. I risultati dello studio Mandara, evidenziando un bisogno clinico insoddisfatto, ripensano il trattamento con molecole innovative per le patologie rare. Benralizumab si aggiunge così alle soluzioni disponibili per la gestione della malattia.

Profilo di sicurezza di benralizumab

Il profilo di sicurezza di benralizumab è emerso coerente con dati precedenti. Circa la metà dei pazienti con Egpa presenta asma grave eosinofilica, spesso mostrando sintomi associati a problematiche sinusali e nasali. Attualmente, benralizumab è il secondo farmaco biologico approvato per trattare la Egpa, approvato in più di 80 Paesi, inclusi Stati Uniti, Giappone e Cina, e anche per i pazienti più giovani a partire dai 6 anni.