terapie innovative nel trattamento delle neoplasie ematologiche
Recenti approvazioni terapeutiche rappresentano un significativo avanzamento nella cura di patologie ematologiche come il mieloma multiplo e la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (Bpdcn). L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla rimborsabilità di selinexor, un inibitore orale selettivo della proteina Xpo1, in combinazione con bortezomib e desametasone. Questa terapia è destinata a pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno già ricevuto almeno un trattamento. Dallo studio Boston emerge che la terapie con la nuova “tripletta” farmaceutica supera notevolmente le precedenti combinazioni terapeutiche, offrendo una sopravvivenza libera da progressione mediana di 21 mesi, rispetto ai 10,7 mesi ottenuti con la combinazione di bortezomib e desametasone. Inoltre, la riduzione del rischio di progressione o decesso è stata documentata come pari al 38%.
nuove prospettive nel trattamento del mieloma multiplo
Ogni anno, l’Italia registra circa 5.800 nuovi casi di mieloma multiplo, malattia prevalentemente diagnosticata in individui con un’età media di 70 anni. È importante notare che, nonostante i progressi terapeutici degli ultimi due decenni, la maggior parte dei pazienti sperimenta recidive, creando la necessità di trattamenti innovativi. Gli attuali standard terapeutici per pazienti non eleggibili al trapianto si basano sulla combinazione di daratumumab, lenalidomide e desametasone. Nel 2024 si prevede che 310 pazienti in Italia registreranno una recidiva da questa terapia, un numero destinato a crescere fino a 807 nel 2028.
rilevanza della medicina personalizzata
L’approvazione di tagraxofusp rappresenta un importante passo avanti anche per la Bpdcn, una neoplasia rara e aggressiva. Questo farmaco è la prima terapia mirata specifica per tale patologia, utilizzata come trattamento di prima linea. Secondo i dati, tagraxofusp ha mostrato un’eccezionale efficacia, con una risposta complessiva del 75% e un tasso di risposte complete del 57%. Il trattamento ha permesso a molti pazienti di essere eleggibili per trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che rimane l’unica strategia curativa.
l’importanza della diagnosi e gestione della bpdcn
La Bpdcn è caratterizzata dalla presenza di lesioni cutanee scure e infiltranti nella maggior parte dei casi. L’incidenza è molto bassa, con circa 40 nuovi casi all’anno in Italia. La mancanza di una diagnosi rapida spesso riconduce a una prognosi sfavorevole. L’approccio multidisciplinare, che coinvolge ematologi, dermatologi e altri specialisti, è fondamentale per una gestione efficace della malattia. L’innovazione terapeutica proposta da tagraxofusp cambia radicalmente le prospettive per i pazienti, migliorando non solo l’efficacia del trattamento, ma anche la sua tollerabilità.
prospettive future nell’oncologia
Il futuro delle terapie oncologiche e ematologiche si prospetta con ulteriori miglioramenti, mirando a sviluppare trattamenti sempre più efficaci e specifici. Grazie all’impegno di aziende farmaceutiche nel reperire opzioni terapeutiche innovative, è possibile migliorare la qualità di vita e le chance di sopravvivenza per pazienti affetti da neoplasie gravi e poco comuni.
figura professionale coinvolte
- Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli’, IRCCS S. Orsola-Malpighi
- Adriano Venditti, Direttore di Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata
- Nicola Bencini, General Manager di Menarini Stemline Italia
- Felice Bombaci, Coordinatore nazionale Gruppi pazienti AIL
