Parkinson: neuroni staminali, i primi risultati incoraggianti

Due sperimentazioni cliniche basate sul trapianto di neuroni derivati da cellule staminali hanno raggiunto dodici mesi di osservazione nei pazienti con morbo di Parkinson. I dati presentati al congresso annuale della International Society for Stem Cell Research (ISSCR) riguardano la sicurezza delle procedure e la possibilità di impiegare cellule produttrici di dopamina per sostituire quelle progressivamente compromesse dalla malattia. I risultati derivano da due approcci distinti e verranno pubblicati prossimamente su Nature Medicine.

trapianto di neuroni da cellule staminali nel parkinson: obiettivo e razionale

Il Parkinson è una malattia neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei neuroni dopaminergici, responsabili della produzione di dopamina, un neurotrasmettitore fondamentale per il controllo dei movimenti. Le terapie disponibili, a partire dalla levodopa, consentono di compensare la carenza di dopamina e di gestire i sintomi per molti anni. L’obiettivo di queste nuove strategie cellulari è però diverso: non si limita al controllo dei sintomi, mirando a sostituire le cellule nervose perse con nuove unità capaci di produrre dopamina.

studio stem-pd di malin parmar: prodotto cellulare standardizzato

Lo studio STEM-PD, coordinato da Malin Parmar dell’Università di Lund (Svezia), utilizza un prodotto standardizzato derivato da cellule staminali pluripotenti umane. La sperimentazione ha coinvolto persone con Parkinson in fase moderatamente avanzata che continuavano a manifestare sintomi nonostante una terapia farmacologica ottimizzata.

I partecipanti hanno ricevuto il trapianto di precursori dei neuroni dopaminergici ottenuti da cellule staminali pluripotenti umane. Le cellule vengono prodotte in laboratorio, crioconservate e preparate come prodotto standardizzato, pronto per l’uso clinico.

Dopo dodici mesi, i ricercatori hanno riportato dati su sicurezza, fattibilità e attività biologica del trapianto. Nel corso del congresso, Parmar ha sottolineato come questi dati evidenzino la possibilità di produrre, somministrare e valutare un prodotto cellulare derivato da cellule staminali in un contesto di studio clinico rigoroso.

fase i/iia guidata da jeanne loring: terapia autologa con iPSC

La seconda sperimentazione segue un percorso differente. Il gruppo guidato da Jeanne Loring dello Scripps Research (Stati Uniti) impiega cellule ricavate dallo stesso paziente, riprogrammate in laboratorio in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e successivamente trasformate in precursori dei neuroni dopaminergici.

Lo studio, sponsorizzato da Aspen Neuroscience, ha presentato risultati intermedi relativi a otto pazienti con Parkinson lieve o moderato, valutati a dodici mesi dal trapianto.

Poiché il trattamento viene costruito individualmente, il gruppo ha elaborato un sistema di controllo della qualità basato sul sequenziamento dell’intero genoma, con lo scopo di individuare eventuali alterazioni genetiche che potrebbero emergere durante la produzione delle cellule.

Loring ha evidenziato che la sfida principale della terapia autologa consiste nello sviluppo di metodi affidabili per verificare le cellule di ogni paziente.

strategie a confronto: standardizzazione e personalizzazione per la sicurezza

I due studi affrontano la stessa finalità terapeutica tramite percorsi distinti. Da un lato viene impiegato un prodotto cellulare standardizzato, identico per tutti i pazienti. Dall’altro si utilizza una terapia costruita usando esclusivamente cellule del singolo paziente.

Secondo Malin Parmar, risulta rilevante che gruppi indipendenti, operando con prodotti cellulari e protocolli clinici diversi, stiano ottenendo risultati confrontabili per quanto riguarda la sicurezza. Per comprendere se questi approcci possano trasformarsi in nuove opzioni terapeutiche, sono previsti studi su un numero maggiore di pazienti e con periodi di osservazione più lunghi. Sarà necessario valutare la sopravvivenza delle cellule trapiantate, la loro integrazione nel cervello e gli eventuali effetti sull’evoluzione della malattia.

ricercatori coinvolti nei due studi

• Malin Parmar
• Jeanne Loring