Farmaco esistente rallenta la progressione della sclerosi multipla

Una scoperta recente apre nuove prospettive per la sclerosi multipla progressiva, forma particolarmente grave della malattia che coinvolge oltre 1 milione di persone nel mondo. In una collaborazione internazionale coordinata dall’università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è stata individuata una molecola già nota per disturbi del sonno capace di proteggere i neuroni e di favorire la rimielinizzazione nei modelli sperimentali. Grazie a una piattaforma di screening all’avanguardia che integra intelligenza artificiale, modelli cellulari derivati da cellule staminali di pazienti e tessuti cerebrali coltivati, è stato possibile identificare un candidato pronto per lo sviluppo clinico: bavisant.

bavisant: una molecola promettente per la sclerosi multipla progressiva

la piattaforma di screening e la logica di lavoro

Il progetto ha combinato analisi computazionali su grandi basi dati con test su modelli cellulari umani e su modelli animali per valutare sia l’attività protettiva che quella rigenerante sul sistema nervoso. L’obiettivo era individuare tra i farmaci di riposizionamento—già approvati per altre indicazioni—quelli in grado di intervenire sui meccanismi chiave della malattia. L’esplorazione ha permesso di filtrare migliaia di composti, concentrando l’attenzione su molecole con potenziale effetto sulla mielina e sui neuroni.

dal bacino iniziale al candidato finale

Partendo da oltre 1.500 molecole, la pipeline ha portato all’individuazione di 273 candidati iniziali con potenziale utile, seguita da una fase di verifica della tossicità su cellule nervose e oligodendrociti. Da questa selezione sono emersi 32 composti validi, tra i quali si è ulteriormente restringito il numero a 6 candidati principali. Tra questi, è emerso bavisant, un antagonista del recettore istaminico H3 con un profilo di sicurezza già noto.

meccanismo d’azione e risultati nei modelli sperimentali

Nei modelli di sclerosi multipla, tra cui ibridi uomo‑topo, bavisant ha dimostrato di stimolare le cellule produttrici di mielina a riparare le fibre nervose e di proteggere i neuroni dal danno degenerativo. Inoltre, ha ridotto l’espressione di geni coinvolti nell’infiammazione, contribuendo a creare un contesto favorevole al tessuto nervoso per la riparazione e la resistenza al danno.

prospettive cliniche e direzione futura

Secondo gli autori, l’approccio combinato ha dimostrato che è possibile identificare, tramite modelli umani in vitro e in vivo, una molecola capace di rimineralizzare la mielina e di proteggerne i neuroni nel contesto della forma progressiva della patologia. La piattaforma BRAVEinMS è descritta come uno strumento utile per accelerare lo sviluppo di terapie mirate ai meccanismi di neurodegenerazione e disabilità associata.

Inoltre, gli studiosi evidenziano che la combinazione di saggi fenotipici in vitro e approcci collaborativi potrebbe offrire una cornice di lavoro più rapida, predittiva e vicina alle esigenze delle persone affette da sclerosi multipla progressiva.

l'integrazione di saggi fenotipici in vitro che utilizzano cellule deriv. Oggi è il 21-01-2026

nominativi principali

• Paola Panina
• Brahim Nait-Oumesmar
• Gianvito Martino