Terapie geniche e rna: l’italia guida il futuro della medicina

Il congresso del Centro nazionale per lo sviluppo di terapie geniche e farmaci a RNA, che si svolge presso l’Università Federico II di Napoli, rappresenta un’importante iniziativa scientifica. Questo evento coinvolge scienziati e ospiti internazionali e segna un passo significativo nel campo della medicina innovativa.
il centro nazionale per le terapie geniche
A distanza di circa un anno dalla conclusione ufficiale del Piano nazionale di ripresa e resilienza (Pnrr), il Centro nazionale per lo sviluppo di terapie geniche e farmaci a RNA ha già impegnato oltre il 70% delle risorse disponibili, ammontanti a oltre 320 milioni di euro. Di questi fondi, il 42% è stato destinato al Mezzogiorno, con più di 50 milioni già rendicontati.
risultati e progetti finanziati
Attualmente sono stati finanziati 95 progetti di ricerca tramite bandi a cascata, con la produzione di 500 pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali. Inoltre, sono stati depositati 25 brevetti e avviati 34 progetti di trasferimento tecnologico, che comprendono 10 startup e 17 nuove iniziative imprenditoriali in fase di sviluppo.
l’impatto sul settore della salute
Rosario Rizzuto, presidente del centro, sottolinea come questa rete stia contribuendo a rafforzare il ruolo dell’Italia nella medicina del futuro. Il focus non è solo sulla comprensione delle necessità terapeutiche ma anche sull’efficace somministrazione dei farmaci agli organi interessati.
risorse umane coinvolte
Sono circa 1.700 le persone attive nel centro, con oltre 700 nuove assunzioni; tra queste vi è una significativa rappresentanza femminile (oltre il 65%). I profili reclutati includono più di 170 dottorandi e numerosi ricercatori.
iniziative formative
- PharmaTech Academy a Scampia – formazione in aree strategiche
- Sviluppo farmaceutico
- Intelligenza artificiale
- Normative GMP
avanzamenti scientifici significativi
I progressi ottenuti includono lo sviluppo di nuove terapie RNA per malattie mitocondriali rare e la pubblicazione su ‘Nature Medicine’ del primo studio clinico in Europa con CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta. Ulteriori risultati riguardano l’avvio della terapia genica per beta-talassemia e l’implementazione della tecnologia Sineup per stimolare la produzione naturale di proteine mancanti nel trattamento delle malattie genetiche.
sistemi internazionali collaborativi
L’interazione con istituzioni prestigiose come Monash University ha potenziato la visibilità internazionale della ricerca italiana. Investimenti mirati hanno migliorato infrastrutture chiave come:
- Facility GMP dell’Università Federico II di Napoli
- Gene Therapy Center dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma
- Istituto San Raffaele Telethon di Milano
- Fondazione Tettamanti di Monza
centri d’eccellenza nella ricerca terapeutica
L’accelerazione nello sviluppo delle terapie innovative è stata supportata dal potenziamento dei centri d’eccellenza nei vari spoke:
- Clinical trial center dell’Università di Modena e Reggio Emilia
- Recas Big Data Center dell’Università di Bari
- Piattaforma automatizzata dell’Università di Padova per screening farmaci RNA su organoidi
- Centrali laboratori TT e Drug delivery dell’Università Federico II
- Centro competenza farmacologia farmaci RNA dell’Università di Milano