Patologie lisosomiali: borse di ricerca ‘Find For Rare’ per approfondire
Chiesi Global Rare Diseases ha recentemente comunicato i progetti vincitori del finanziamento per la ricerca ‘Find For Rare’, dedicato a malattie rare come la malattia di Fabry, l’alfa-mannosidosi e la cistinosi. Questo programma mira a migliorare la gestione dei pazienti attraverso il riconoscimento e il supporto alla ricerca scientifica.
finanziamenti per la ricerca sulle patologie lisosomiali
Il programma ‘Find For Rare’, valutato da un gruppo di esperti, è stato aperto l’8 agosto 2024 e ha ricevuto un totale di 82 candidature provenienti da 23 Paesi. I progetti selezionati riceveranno finanziamenti fino a 50mila euro ciascuno, con l’obiettivo di rispondere alle esigenze non ancora soddisfatte dei pazienti affetti da queste malattie rare.
progetti selezionati per malattia di Fabry
Mitra Tavakoli dell’University of Exeter ha ottenuto il finanziamento per il progetto intitolato ‘Fab-Pain: fenotipizzazione precisa della neuropatia tramite una gamma di nuovi biomarcatori nella malattia di Fabry‘. Questo studio si propone di esplorare nuovi biomarcatori per comprendere meglio i meccanismi del dolore associati alla patologia, con possibili sviluppi in ambito diagnostico e terapeutico.
ricerca sull’alfa-mannosidosi
Margarita Dinamarca dell’University of Basel ha ricevuto supporto per il progetto ‘Studio della disfunzione endoteliale cerebrale nell’alfa-mannosidosi‘. Questo lavoro è significativo poiché mira a chiarire come l’alfa-mannosidosi influenzi le cellule endoteliali e propone strategie terapeutiche innovative attraverso l’uso di nanocarrier.
investigazione sulla cistinosi
Francesco Bellomo dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù ha ottenuto fondi per il progetto ‘Studio dei meccanismi molecolari alla base degli effetti della dieta chetogenica nella cistinosi‘. Questa ricerca indaga sul potenziale della dieta chetogenica nel trattamento della cistinosi nefropatica, con risultati promettenti osservati in modelli murini riguardo a sintomi significativi come la sindrome di Fanconi.
dichiarazioni degli esperti
Enrico Piccinini, Senior Vice President Eu and International, Rare Diseases del Gruppo Chiesi, sottolinea l’importanza continua della ricerca nelle malattie rare. “Nonostante i progressi terapeutici, è fondamentale continuare a sostenere la ricerca”, afferma. Christina Lampe, presidente del Comitato scientifico di ‘Find For Rare’, evidenzia come ogni progetto selezionato abbia mostrato un notevole potenziale nel rispondere alle sfide quotidiane dei pazienti.
- Mitra Tavakoli – University of Exeter (UK)
- Margarita Dinamarca – University of Basel (Svizzera)
- Francesco Bellomo – Ospedale pediatrico Bambino Gesù (Roma)