Monoterapia orale rimborsabile per la malattia rara Epn, ok di Aifa
approvazione di iptacopan in italia
È stata recentemente confermata l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) della rimborsabilità di iptacopan, il primo farmaco orale per la gestione dell’emoglobinuria parossistica notturna (Epn) in pazienti adulti. Questo trattamento è rivolto a coloro che continuano a presentare anemia dopo almeno tre mesi di terapia con un inibitore di C5.
caratteristiche della malattia e necessità terapeutiche
L’Epn è una patologia ematologica rara e cronica, derivante da mutazioni nelle cellule staminali ematopoietiche. Questa condizione porta alla produzione di globuli rossi privi delle proteine protettive, rendendoli suscettibili alla distruzione prematura attraverso il sistema del complemento. Si stima che circa mille persone siano affette da questa malattia in Italia, con diagnosi frequenti tra i 30 e i 40 anni. Circa un terzo dei pazienti necessita di trattamenti anti-complemento.
- Anemia persistente
- Trombosi
- Fatigue (affaticamento cronico)
- Difficoltà nelle attività quotidiane
innovazioni nella terapia
La nuova opzione terapeutica rappresenta un’importante evoluzione nella gestione dell’Epn, come sottolineato dalla dottoressa Camilla Frieri dell’azienda ospedaliera San Giuseppe Moscati di Avellino. Con iptacopan si mira a raggiungere obiettivi terapeutici più ambiziosi, come la normalizzazione dei livelli di emoglobina e il miglioramento della qualità della vita dei pazienti.
dichiarazioni degli esperti
Il dottor Bruno Fattizzo, della Fondazione Irccs Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, ha evidenziato che nonostante i progressi ottenuti con gli inibitori del C5, molti pazienti continuano a soffrire di anemia persistente a causa dell’attivazione della via alternativa del complemento.
dati clinici e impatto sulla salute pubblica
I dati provenienti dallo studio clinico di fase 3 Apply-Pnh supportano l’efficacia del nuovo trattamento rispetto ai precedenti metodi terapeutici. L’introduzione di iptacopan rappresenta un significativo passo avanti per i pazienti affetti da Epn, migliorando le loro prospettive e facilitando una gestione più efficace della malattia.
dichiarazione finale: La disponibilità di questo farmaco orale segna un importante progresso nel percorso terapeutico per i pazienti affetti da Epn, contribuendo così al miglioramento complessivo della loro qualità della vita.