Il recente sviluppo di un farmaco sperimentale con target l’RNA rappresenta una novità significativa nel panorama terapeutico per l’angioedema ereditario (Hae). La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio sottoposta da Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. è stata accettata dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema), aprendo prospettive lungimiranti per i pazienti affetti da questa malattia rara e potenzialmente letale.
donidalorsen: caratteristiche e applicazioni
Il farmaco donidalorsen è progettato per intervenire sulla produzione di prekallikreina (Pkk), interrompendo il meccanismo che provoca gli attacchi di angioedema. Si basa su evidenze cliniche positive emerse da studi di fase 3, in particolare gli esperimenti Oasis-Hae e OasisPlus, dove è stata valutata l’efficacia della somministrazione ogni 4 e 8 settimane.
Contributi alla salute dei pazienti
Nello specifico, i risultati mostrano una riduzione significativa del tasso medio di attacchi mensili e un miglioramento della qualità di vita dei soggetti coinvolti. Le statistiche rilevate nel programma di ricerca indicano:
- Riduzione duratura degli attacchi di angioedema.
- Un incremento della qualità della vita, giudicata positivamente secondo il Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL).
- Alta percentuale di pazienti ben controllati: il 91% nel gruppo con somministrazione Q4W.
Studi e risultati clinici
Il programma di ricerca ha anche rivelato che i pazienti che hanno fatto un cambio di terapia verso donidalorsen hanno mostrato un’ulteriore riduzione del 62% nei tassi medi di attacchi mensili. Inoltre, l’84% ha dichiarato di preferire il nuovo trattamento. Dati ottenuti da studi di fase 2 indicano una riduzione media del 96% dei tassi di attacco fino a due anni.
Prospettive future e impegno di Otsuka
L’approvazione della domanda da parte dell’Ema rappresenta un passo cruciale per l’azienda e per i pazienti affetti da Hae. Questa iniziativa sottolinea l’impegno continuo di Otsuka nel campo delle malattie rare. Il CEO di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd, Andy Hodge, ha espresso fiducia nell’impatto positivo che donidalorsen potrà avere nel trattamento della malattia.
Parole di esperti
In merito a questo progresso, Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy, ha dichiarato che la collaborazione con Ionis ha reso possibile la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di donidalorsen, un passo determinante per migliorare le condizioni di vita dei pazienti e delle loro famiglie.