Vamorolone: approvazione in Italia per la distrofia muscolare di Duchenne
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha autorizzato l’uso di vamorolone (Agamree*), un innovativo farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) in pazienti a partire dai 4 anni di età. Questa approvazione, ricevuta in seguito a un parere positivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), rappresenta un passo significativo nel miglioramento della qualità di vita per i pazienti affetti da questa malattia rara.
Profilo di sicurezza e benefici rispetto ai corticosteroidi
Secondo una nota ufficiale di Santhera Pharmaceuticals, l’approvazione è avvenuta dopo che il Comitato europeo dei medicinali per uso umano (Chmp) ha evidenziato i vantaggi di vamorolone in termini di efficacia e sicurezza, rispetto ai corticosteroidi tradizionali, attualmente utilizzati nella terapia della Dmd.
La Distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica legata al cromosoma X che colpisce prevalentemente i maschi. Essa provoca infiammazione muscolare fin dalla nascita, conducendo a debilitazione e fibrosi progressiva, che si traduce in una riduzione dell’aspettativa di vita, solitamente non oltre i 30-40 anni. La prevalenza della malattia in Italia varia tra 1,7 e 3,4 casi ogni 100.000 abitanti e può arrivare a 21,7-28,2 casi su 100.000 nati maschi vivi.
Impatto sulla qualità della vita
La qualità della vita dei pazienti affetti da Dmd e dei loro caregiver è significativamente compromessa, presentando un carico emotivo e fisico maggiore rispetto a chi assiste bambini con altri disturbi neuromuscolari.
Caratteristiche e risultati clinici di vamorolone
Giovanni Galliano, direttore generale di Santhera Pharmaceuticals (Italy) Srl, ha espresso entusiasmo per l’approvazione, sottolineando il profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole di vamorolone, in particolare per quanto riguarda la salute e lo sviluppo delle ossa.
Vamorolone presenta un meccanismo d’azione unico: pur legandosi al recettore dei glucocorticoidi, modifica l’attività a valle, evitando gli effetti collaterali tipici dei corticosteroidi. Dati da uno studio controllato, Vision-Dmd, hanno dimostrato che una dose di 6 mg/kg/die di vamorolone ha raggiunto il suo obiettivo primario rispetto al placebo, evidenziando un buon profilo di sicurezza e tollerabilità.
Risultati clinici indicano che il farmaco non limita la crescita e non provoca effetti collaterali negativi sul metabolismo osseo, come certificato da normali livelli sierici di formazione e riassorbimento osseo. Vamorolone è già stato approvato per l’uso negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e nel Regno Unito, riconosciuto come medicinale orfano.