giornata mondiale delle malattie rare 2025
La campagna ‘Molto più di quanto immagini’, lanciata da Uniamo – Federazione Italiana Malattie Rare, si propone di evidenziare l’importanza della ricerca scientifica in vista del Rare Disease Day 2025. Questo evento, che si tiene il 29 febbraio, ha l’obiettivo di incrementare la consapevolezza riguardo le malattie rare, una realtà che coinvolge oltre 2 milioni di persone in Italia e 300 milioni nel mondo, con circa 8.000 patologie note. Solo il 5% di queste malattie dispone di un trattamento farmacologico adeguato, rendendo urgente l’importanza della ricerca e del finanziamento.
intervento di Uniamo
Durante una conferenza stampa tenutasi a Roma, Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo, ha sottolineato come una malattia venga definita rara quando colpisce meno di due persone su diecimila. Nonostante l’alta incidenza di patologie rare, solo 450 di esse hanno accesso a terapie specifiche. Pertanto, la ricerca rappresenta l’unica speranza per un miglioramento della qualità della vita. All’appuntamento sono state presentate diverse iniziative per coinvolgere enti pubblici e privati, al fine di realizzare eventi che sensibilizzino l’opinione pubblica su questo tema.
investimenti e dati sulla ricerca
Nel 2022، in Italia, si sono registrate 11,4 milioni di dosi di farmaci orfani, che rappresentano lo 0,04% del consumo totale. La spesa per questi farmaci è stata di 1,982 milioni di euro. Attualmente, sono in commercio 135 farmaci orfani e otto terapie innovative, evidenziando così una necessità di integrazione e coordinamento tra le varie istituzioni per fare progressi sostanziali nel settore.
richieste e diritti dei pazienti
Robert Nisticò, presidente dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), ha ribadito il diritto di ogni paziente affetto da malattia rara a ricevere cure innovative. Infatti, la ricerca rappresenta una priorità fondamentale, non solo dal punto di vista sanitario, ma anche etico. A questo proposito, Marco Silano, direttore del Centro nazionale malattie rare, ha evidenziato gli sforzi del suo istituto nel fornire supporto ai pazienti tramite una serie di servizi.
ruolo delle associazioni e dei pazienti
Elena Mancini del CNR ha messo in evidenza l’importanza delle associazioni di pazienti nel processo di sviluppo di farmaci, evidenziando come queste possano contribuire a una maggiore attenzione ai bisogni individuali. Ilaria Villa, direttrice generale di Fondazione Telethon, ha espresso il suo supporto per le attività di Uniamo e l’importanza della ricerca nel miglioramento delle condizioni di vita.
partecipanti alla conferenza
All’evento sono intervenuti vari esperti nel settore della salute e della ricerca, volti a creare sinergie nel contesto delle malattie rare, inclusi:
- Giovanni Leonardi, Dipartimento della Salute Umana
- Armando Magrelli, Dirigente Ufficio Ricerca Aifa
- Simona Durante, Esperta per la disabilità e DSA del Ministero dell’Università e della Ricerca
La ricerca scientifica è e rimane la speranza per le persone affette da patologie rare, contribuendo a sviluppare cure e miglioramenti significativi nella loro qualità di vita.