eficacia della fenfluramina nella sindrome di Lennox-Gastaut
La fenfluramina si è dimostrata un farmaco promettente nel trattamento della sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), con risultati significativi sia nel controllo delle crisi sia nella qualità della vita dei pazienti. Le dichiarazioni del dottor Bernardo Dalla Bernardina, esperto nel campo della neuropsichiatria infantile, evidenziano come almeno il 50% dei pazienti che hanno ricevuto questo farmaco abbiano riportato miglioramenti notevoli.
la sindrome di lennox-gastaut
Questa grave forma di encefalopatia epilettica insorge durante l’infanzia e può manifestarsi nel primo anno di vita o in età prescolare. I pazienti affetti da LGS presentano una serie di crisi epilettiche, fra cui le più debilitanti sono quelle toniche o atoniche. Tali crisi possono portare a cadute violente e inattese, causando rischi di trauma cranico e ulteriori complicazioni.
La LGS colpisce circa 1 milione di persone a livello globale, compromettendo gravemente le abilità cognitive, di linguaggio, relazionali e di autonomia dei pazienti. Questa condizione ostacola l’accesso autonomo al mondo del lavoro, creando notevoli difficoltà nelle opportunità future.
i risultati della fenfluramina
Precedenti trattamenti farmacologici si sono rivelati poco efficaci, producendo risultati modesti e temporanei. Dalla Bernardina sottolinea che la fenfluramina ha la capacità di agire su meccanismi che provocano crisi, indipendentemente dalla causa sottostante. Essa influisce sui recettori della serotonina e sui recettori Sigma-1, che giocano un ruolo critico nella genesi di molte forme di epilessia.
conclusioni
L’incontro tenutosi a Milano in occasione dell’approvazione del rimborso della fenfluramina da parte di AIFA ha messo in luce l’importanza di questa scoperta nel campo delle epilessie pediatriche e il potenziale per migliorare nettamente la vita di molti pazienti.
- Bernardo Dalla Bernardina
- UCB, rappresentante della casa farmaceutica