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L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recentemente ampliato la rimborsabilità di emicizumab, un anticorpo bispecifico diretto verso il fattore IXa e il fattore X. Questo farmaco, precedentemente approvato per l’emofilia A grave, è ora accessibile anche per i pazienti con emofilia A moderata (FVIII≥1% e ≤5%) e fenotipo emorragico severo, offrendo un’opzione di trattamento profilattico.
Secondo una nota di Roche, l’emofilia A è una malattia grave che colpisce globalmente circa 900 mila individui, di cui il 14% con forme moderate. Mentre i trattamenti per l’emofilia A grave sono consolidati, ci sono meno informazioni disponibili riguardo la profilassi per la forma moderata. Inoltre, la gravità della malattia, misurata dai livelli di fattore VIII, non riflette sempre il rischio emorragico reale, lasciando molti pazienti privi di un’adeguata profilassi.
Circa l’85% delle persone con emofilia A moderata sperimenta sanguinamenti entro la pubertà, e un terzo presenta sintomi articolari cronici che a volte richiedono interventi chirurgici, compromettendo la qualità della vita.
Studio Haven 6 e l’efficacia di emicizumab
“I risultati dello studio di registrazione Haven 6 hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata”, afferma Giancarlo Castaman, direttore dell’Unità di Malattie emorragiche Aou Careggi di Firenze. Questa estensione aiuterà un gruppo di pazienti che non aveva accesso a opzioni terapeutiche efficaci e meno invasive. Questo sviluppo rappresenta una significativa risposta ad un’esigenza clinica insoddisfatta.
Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia, esprime soddisfazione per la decisione dell’Aifa, evidenziando che la rimborsabilità di emicizumab per la forma moderata di emofilia A rappresenta un passo importante per migliorare la vita dei pazienti, che possono subire emorragie impattanti sulla loro qualità di vita.
Impatto dell’approvazione di emicizumab
L’approvazione di Aifa segue la raccomandazione dell’Agenzia europea (Ema), basata sui risultati dello studio di fase III Haven 6, che ha evidenziato l’efficacia nel controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza positivo per i soggetti non gravi. Emicizumab è ora approvato come opzione di trattamento profilattico in oltre 110 paesi per pazienti con inibitori e in oltre 100 paesi per coloro senza inibitori.
Questa approvazione rappresenta un notevole progresso nella gestione dell’emofilia A, offrendo nuove opportunità di miglioramento della qualità della vita per i pazienti. La rimborsabilità di emicizumab in Italia segna un importante passo avanti per la comunità emofilica, facilitando l’accesso a trattamenti innovativi.
“Siamo lieti della decisione di Aifa, che consente nuove possibilità di cura per i pazienti con emofilia A moderata”, conclude Cristina Cassone, presidente della Federazione delle associazioni emofilici (FedEmo), sottolineando come ciò migliori la qualità della vita per molti pazienti.
