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I pazienti non potrebbero beneficiare del trattamento che riduce sintomi e progressione della malattia
10 settembre 2024 | 12.51
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“Se non avremo a disposizione l’acido obeticolico torneremo indietro di 7 anni, avremo un azzeramento della ricerca scientifica e lasceremo i pazienti con la colangite biliare primitiva senza un farmaco che è diventato per loro un salvavita. Si danneggerebbero quelli già in terapia, oltre a quelli che non potrebbero entrare in trattamento e beneficiare non solo nella riduzione dei sintomi, ma anche della progressione della malattia e di un guadagno di anni di vita”.
Annarosa Floreani, studiosa senior dell’Università degli Studi di Padova e consulente scientifico dell’Irccs Ospedale Sacro Cuore Don Calabria di Negrar (Verona), è intervenuta all’evento organizzato da Omar, Osservatorio malattie rare, in collaborazione con Amaf Aps Ets, Associazione malattie autoimmuni del fegato, e Associazione EpaC Ets. L’evento ha sottolineato la preoccupazione per la revoca da parte della Commissione europea, su decisione dell’Agenzia Ema, dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) per l’acido obeticolico.
La colangite biliare primitiva è una malattia autoimmune rara che colpisce principalmente le donne tra i 45 e i 55 anni, con un rapporto di 9 a 1 rispetto agli uomini. Può portare a complicazioni gravi come l’infiammazione cronica, la cirrosi, il trapianto di fegato o persino il decesso per insufficienza epatica. I sintomi primari includono prurito persistente e astenia, che incidono notevolmente sulla qualità della vita dei pazienti.
A partire dal 1987, con l’introduzione dell’acido ursodesossicolico, sono stati compiuti passi significativi nella cura della malattia. Il 30-40% dei pazienti non risponde a questo trattamento e necessita di una seconda linea, rappresentata dall’acido obeticolico, disponibile in Italia dal 2017. Circa 1.400 persone in Italia hanno beneficiato di questo farmaco, come evidenziato da dati di studi real world che hanno coinvolto oltre 700 pazienti.
L’acido obeticolico è stato inizialmente introdotto in modo condizionato, poiché era necessario documentare vantaggi clinici in scenari complessi come la cirrosi. La Floreani ha evidenziato come molti pazienti del gruppo placebo abbiano smesso di partecipare al trial per ricevere il farmaco, creando bias nei risultati. La revoca dell’Aic è stata sospesa dopo pochi giorni, con la richiesta di considerare i dati degli studi con ampie popolazioni e risultati promettenti nella revisione della situazione.
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