revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio dell’acido obeticolico
Recentemente, l’acido obeticolico, utilizzato per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP), potrebbe non essere più disponibile per i pazienti in Europa. Il 3 settembre, la Commissione Europea ha revocato l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) condizionata, seguendo le raccomandazioni del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Questa decisione si fonda su analisi relative al rapporto rischio/beneficio derivante da uno specifico studio Cobalt, che presenta numerose limitazioni e non considera adeguatamente le evidenze della pratica clinica, ossia il Real World Evidence (RWE), oltre al consenso degli esperti.
sospensione della decisione della commissione europea
Il 5 settembre, la Corte di Giustizia Europea ha temporaneamente sospeso l’operatività della decisione della CE, permettendo così la continuazione della prescrizione del farmaco sia ai nuovi pazienti che a quelli già in trattamento. In Italia, circa 1.400 persone si avvalgono di questo trattamento, supportato da oltre 150 centri di epatologia. Se la decisione dovesse essere confermata, i pazienti esistenti rischierebbero di perdere l’accesso alla terapia, generando preoccupazione nella comunità affetta da CBP, che chiede misure per garantire la continuità terapeutica.
significato clinico dell’acido obeticolico
L’acido obeticolico è stato autorizzato in Italia dal 2017 come unico trattamento di seconda linea per coloro che non rispondono alla terapia iniziale con acido ursodesossicolico. Negli ultimi sette anni, il farmaco è stato utilizzato con successo e sono stati raccolti dati di sicurezza per oltre 40.000 pazienti all’anno, dimostrando un profilo di sicurezza ben definito.
importanza della continuità terapeutica
La comunità scientifica ha espresso preoccupazioni riguardo a questa situazione, evidenziando che non esistono alternative valide di seconda linea, e che il cambio di terapia potrebbe non fornire i medesimi benefici. La colangite biliare primitiva resta una patologia rara e progressiva, con un’incidenza di 9 donne su 1 uomo e rischi significativi di eventi avversi come la cirrosi. La mancanza di soluzioni immediate potrebbe comportare un regresso di oltre sette anni nella gestione della malattia.
interventi politici e associazioni di pazienti
È stata sollevata la necessità di applicare l’articolo 117.3 della Direttiva 2001/83/CE, per consentire la fornitura del farmaco ai pazienti già in cura, in circostanze eccezionali. Diverse figure politiche, tra cui i senatori Elisa Pirro e Ignazio Zullo, hanno discusso strategie per supportare i pazienti, sottolineando l’importanza di non interrompere un trattamento efficace per chi ne trae beneficio.
appelli delle associazioni
Il presidente di Amaf, Davide Salvioni, ha chiesto garanzie per i pazienti attualmente in trattamento. Ivan Gardini, presidente di EpaC, ha notato anomalie nella situazione, evidenziando che negli Stati Uniti il farmaco è disponibile e la sua revoca in Europa non ha registrato motivi di sicurezza.
voce della comunità scientifica
Esperti come Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Omar, e Vincenza Calvaruso, segretario AISF, hanno richiesto un’analisi accurata dei dati disponibili e una maggiore considerazione del RWE. È emersa infatti l’assenza di analisi significative dei risultati reali sui pazienti trattati con acido obeticolico, evidenziando la necessità di tutelare la continuità delle cure.
ricerche recenti
Gli studi attuali dimostrano un miglioramento significativo nei pazienti, come evidenziato dallo studio Recapitulate, che ha riscontrato un’ottimizzazione nella sopravvivenza e nella riduzione degli eventi epatici. La comunità scientifica richiede quindi che vengano tenuti in considerazione questi risultati per garantire un servizio sanitario ottimale.
- Annarosa Floreani – Università di Padova
- Davide Salvioni – Presidenza Amaf
- Ivan Gardini – Presidenza EpaC
- Umberto Vespasiani-Gentilucci – Università Campus Bio-Medico di Roma