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Approvazione di un nuovo trattamento per una patologia ematologica rara
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Roche ha comunicato l’approvazione da parte della Commissione Europea per l’uso di crovalimab, un anticorpo monoclonale innovativo che inibisce la proteina C5 del sistema del complemento. Questo trattamento è indicato per adulti e adolescenti a partire dai 12 anni e con un peso di almeno 40 kg, affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto in precedenza terapie con inibitori della proteina C5. La EPN rappresenta una malattia ematologica rara, caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi da parte del sistema del complemento, con conseguenti sintomi tra cui anemia, stanchezza e rischi di coaguli di sangue, oltre alla possibilità di patologie renali.
Secondo quanto riportato da Roche, crovalimab è il primo trattamento sottocutaneo disponibile nell’Unione Europea, con somministrazione mensile e opzione di auto-somministrazione previa formazione adeguata. Questa nuova terapia offre una valida alternativa agli inibitori della proteina C5 attualmente in uso, che comportano infusioni endovenose frequenti, contribuendo così a limitare il carico terapeutico e le difficoltà quotidiane per i pazienti affetti da EPN e per i loro caregiver.
L’approvazione di crovalimab rappresenta un passo significativo nel trattamento dell’EPN, combinando il controllo della malattia attraverso l’inibizione della proteina C5 con una tecnologia di riciclaggio avanzata, che consente iniezioni sottocutanee mensili. Il Dott. Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche, ha sottolineato come questo nuovo trattamento possa alleviare il peso della terapia per molti pazienti.
La decisione di approvazione è basata sui risultati dello studio di fase III COMMODORE 2, effettuato su pazienti con EPN non precedentemente trattati con inibitori della C5. I risultati dello studio hanno evidenziato che crovalimab, somministrato ogni quattro settimane, è stato efficace nel controllo della malattia ed ha mostrato una buona tollerabilità, risultando equipollente in sicurezza a eculizumab, attualmente uno standard di cura per questa patologia, che viene somministrato per infusione ogni due settimane. Il tasso di eventi avversi per i pazienti trattati con crovalimab è stato paragonabile a quello osservato con eculizumab.
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